Det er behov for ny studie på cellegiftbehandling med autolog stamcellestøtte av multippel sklerose, mener innleggsforfatteren.
Det er behov for ny studie på cellegiftbehandling med autolog stamcellestøtte av multippel sklerose, mener innleggsforfatteren.

Kun noen få MS-rammede får den beste behandlingen

DEBATT: I Norge har ca. 14 000 multippel sklerose (MS), og omtrent hver dag får en person MS. Men bare drøyt 60 MS-pasienter fikk cellegiftbehandling med autolog stamcellestøtte (stamcellebehandling) i årene 2010-2021.

MS (multippel sklerose, red.anm) er en sykdom med økt dødelighet, eller dødelig sykdom, hvis en vil. Blant dem som har dødd av MS, er komikeren Richard Pryor, cellisten Jacqueline du Pré og moren til J.K. Rowling, skaperen av Harry Potter. Hun ble 45 år gammel.

Gjennomsnittlig levetid ved MS er redusert med 7-14 år, gjennomsnittlig tapes 42 gode leveår, kun 10-15 prosent får et mildt sykdomsforløp og det kan ikke forutsies hvem disse er. Prognosen er altså dårlig.

De beste bremsemedisinene har kun moderat effekt

Stamcellebehandling har ifølge studier sannsynligvis klart bedre effekt enn de beste bremsemedisinene. Likevel tilbys behandlingen kun til noen få MS-pasienter med svært aggressiv sykdom, hvor MR-undersøkelse viser stadig større og flere lesjoner og hvor det er helt åpenbart at bremsemedisin er utilstrekkelig.

De beste bremsemedisinene har kun moderat effekt, men omtales av nevrologer som «høyeffektive». I randomiserte kontrollerte studier med «høyeffektive» bremsemedisiner, har 50-70 prosent tydelige tegn til sykdomsaktivitet etter to års behandling.

Jeg mener det er kritikkverdig at foreløpige resultater fra RAM MS-studien først foreligger i 2026, 8 år etter at studien startet.

Tilsvarende, i en randomisert kontrollert studie med stamcellebehandling, hadde kun 10 prosent tydelig tegn til sykdomsaktivitet etter to år. De stamcellebehandlede fikk dessuten markant bedring i funksjonsnivå og livskvalitet, noe bremsemedisinstudier ikke har vist.

For strenge inklusjonskriterier i RAM MS-studien

I Norge utføres stamcellebehandling av MS-pasienter på Haukeland universitetssykehus, hovedsakelig i den randomiserte-kontrollerte RAM MS-studien.

MS-pasientene trekkes til å få den beste bremsemedisin-behandlingen eller stamcellebehandling. RAM MS-studien skal ha 100 deltakere, hvor 50 får bremsemedisin og 50 stamcellebehandling.

Behandlingsresultatene skal sammenlignes henholdsvis 2 og 5 år etter at alle deltakerne er inkludert. Studien startet i mars 2018, og 2-årig behandlingsresultat foreligger i 2026.

I oktober 2022 var kun 72 pasienter inkludert. Hovedårsaken til den langsomme rekrutteringen skyldes etter min mening altfor strenge inklusjonskriterier.

Bremsemedisiner er godkjente på grunnlag av randomiserte kontrollerte studier hvor MS-pasientene rekrutteres raskt, de er sammenlignet med placebo eller en av de dårligste bremsemedisinene og oppfølgingstiden er vanligvis 2 år.

Jeg mener det er kritikkverdig at foreløpige resultater fra RAM MS-studien først foreligger i 2026, 8 år etter at studien startet.

Uetisk

Jeg foreslår derfor å starte en ny studie med samme studieprotokoll som RAM MS-studien, unntatt endrede inklusjonskriterier: det bør holde med enten et attakk eller minst en ny eller forstørret T2-lesjon på MR-undersøkelse siden MR har relativt lav oppløsning, og aldersgrensen bør heves til 60 år.

I en ny studie får MS-pasienter med vanlig sykdomsaktivitet adgang til stamcellebehandling, en får vurdert effekten av stamcellebehandling på MS-pasienter med vanlig sykdomsaktivitet og rekruttering til og gjennomføring av studien blir mye raskere enn i RAM MS-studien.

Jeg mener at det vil være uetisk ikke å starte en ny studie med mindre strenge inklusjonskriterier. MS er en alvorlig sykdom med dårlig prognose, og det foreligger god nok dokumentasjon for at stamcellebehandling sannsynligvis har klart bedre effekt enn bremsemedisinbehandling.

Referanser:

(Innleggsforfatteren, Sigbjørn Rogne, har MS, og fikk stamcellebehandling i januar-februar 2015 ved Careggi Universitetssykehus i Firenze.)

LES OGSÅ:

Vi vil gjerne høre fra deg!

TA KONTAKT HER
Har du en tilbakemelding på dette debattinnlegget. Eller spørsmål, ros eller kritikk til Forskersonen/forskning.no? Eller tips om en viktig debatt?

Powered by Labrador CMS