For en uke siden så jeg en reportasje om verdens dyreste behandling. Det er en genterapi som er laget for barn med spinal muskelatrofi (SMA) og koster 27 millioner kroner. Denne behandlingen skal nå vurderes for bruk i Norge, men jeg er redd for at barna med denne sykdommen ikke vil få tilgang til behandlingen.

Hvorfor er jeg så tvilende? Det er fordi en genterapi som kan hindre at folk blir blinde ble avslått og vurdert som for dyr av norsk helsevesen tidligere i år, og den koster «bare» 4 millioner kroner.

Må tenke nytt, nå!

Jeg er selv nesten helt blind av arvelig netthinnesvikt. Det er ikke sikkert jeg har noe syn igjen å redde når genterapi blir tilgjengelig for min type netthinnesvikt. Likevel kjenner jeg på stor frustrasjon over at unge nordmenn med en annen type arvelig netthinnesvikt, ikke får tilgang til den behandlingen som allerede nå kunne forhindret at de blir blinde.

Systemet som skal vurdere om nye metoder skal tas i bruk i helsevesenet må tenke nytt for at norske pasienter skal få tilgang til revolusjonerende nye behandlinger. Og de må gjøre det nå!

De som bestemmer om en ny behandling skal betales av helsevesenet i Norge heter «Beslutningsforum for nye metoder» og består av direktørene i landets fire helseregioner. Beslutningsforum skal ta avgjørelsen om prisen for en ny behandling kan forsvares av økt livskvalitet eller forlenget levetid. Eller sagt på annen måte, vi får mye livskvalitet for hver helsekrone som blir brukt.

En engangs-behandling som skal vare hele livet

Genterapi er en ny behandlingsmetode som kan hindre at folk for eksempel blir blinde eller i verste fall dør på grunn av sykdommer som skyldes arvelige genfeil. Sykdommer som skyldes mutasjoner i ett gen kan behandles ved å tilføre friske gener som hindrer den funksjonssvikt genfeilen ellers ville ført til.

I teorien er genterapi en engangs-behandling som skal vare livet ut. Noen eksperter på genetikk mener at genterapi sannsynligvis vil fortsette å virke i mange tiår, men det har ikke gått lang nok tid for å bevise det ennå. Det er ikke tvil om at genterapi virker, men det mangler vitenskapelige bevis på hvor lenge effekten vil vare fordi metoden er nylig utviklet.

Kunne blitt behandlet, men vil fortsatt bli blinde

Beslutningsforum skrev i mars i år følgende da de avslo genterapien som kan hindre blindhet: «Det er dokumentert effekt av behandlingen, men usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Det er ønskelig å ta metoden i bruk på denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy.»

Slik prisvurderingene gjøres i dag kunne ikke utfallet bli noe annet, men det river i hjertet likevel. Det er unge mennesker med arvelige netthinnesvikt i Norge i dag som kunne blitt behandlet med genterapi, men fortsatt må forvente å bli blinde. Barna med spinal muskelatrofi er jeg redd vil få samme nedslående vedtak fra Beslutningsforum dersom systemet ikke endres.

Flere genetiske behandlinger vil trolig ta steget fra forskning i laboratorium til behandling i klinikk de neste årene. Når systemet ikke er bygget for å prisvurdere disse nye revolusjonerende metodene, må systemet tenke annerledes.

Vi bør gjøre som Danmark

Vi nordmenn liker å tenke at Norge er storebror i Norden, men er blitt grundig slått av vår nabo Danmark når det kommer til å tenke nytt om genterapi. Danmark sa først «nei» de også, men kom i sommer frem til en løsning som gir danske pasienter tilgang til genterapien som hindrer blindhet gjennom det nasjonale helsevesenet.

Løsningen er en slags «avbetalingsordning» som innebærer at kostnadene for behandlingen deles opp i årlige rater og at staten slutter å betale dersom effekten av behandlingen stanser. Det sikrer at staten ikke betaler for mye, og dermed kan pasientene i Danmark få behandlingen nå.

Hvis danskene så raskt klarer å omstille seg og finne løsninger når revolusjonerende nye behandlinger kommer på banen, bør det også være mulig i Norge. Når systemet hindrer at pasienter får tilgang til revolusjonerende nye behandlinger som beviselig virker, må systemet endres. Min bønn til helsedirektørene er derfor: Gi oss genterapi på avbetaling nå!