Etter å ha møtt Bjørn Hofmann og Henrik Vogt til debatt i Ytring og Dagsnytt 18 er vi overrasket over deres syrlige kritikk for vårt sterke engasjement for å sikre tilgang til livreddende medisiner for små grupper av dødssyke kreftpasienter og andre med sjeldne sykdommer.

Men samtidig som de retter hardt skyts mot oss, så klarer vi ikke å se noen tegn til tanker om mulige løsninger fra deres side.

Fortvilte reaksjoner

De siste dagene har vi fått sterke og fortvilte reaksjoner fra kreftpasienter som skriver og ringer oss. De skulle ønske at de medisinske etikerne heller kunne være nysgjerrige på å finne gode løsninger, heller enn å fremvise en kald distanse til deres krevende situasjon.

Vi mener Norge må tenke nytt om finansiering av legemidler i møte med gen- og celleterapi. Vi kommer tett inn på livet til dem dette gjelder. Blant andre 35 år gamle Andrea, som heldigvis nå er kreftfri etter celleterapi, - men hun måtte selv sørge for den i Sverige.

Studier viser nå at behandlingen redder over 40 prosent av pasientene. I juni i år slo flere medier opp nyheten om treårsoppfølgingen av pasienter som hadde fått genterapi for blodsykdommen sigdcelleanemi. Enn så lenge er 100 prosent av pasientene som deltok i studien sykdomsfrie.

Fordi disse genterapiene er nye, er det selvsagt for tidlig å si noe om langtidseffekt. Likevel er det denne type forskningsresultater som gjør at vi kaller det for en helserevolusjon. Det gjør vi selv om vi står fremst i rekken for å advare mot sensasjonspregede «Kreftgåten er løst»-overskrifter.

Selv ikke genterapi løser kreftgåten. Men for de pasientgruppene dette angår, så er disse fremskrittene revolusjonerende. Behandlingene er ansett som så lovende at de europeiske legemiddelmyndighetene (EMA) har godkjent dem.

Hofmann og Vogt tviler på at det er en helserevolusjon, men derimot å eksperimentere med sårbare pasienter. Da minner vi om at genterapi er for kreftpasienter som har fått en dødsdom, og som i dag ikke har noen andre behandlingsmuligheter. Og når vi først snakker om etikk: Alternativet til å ta behandlingene i bruk er at Norge venter, mens andre land skaffer dokumentasjon for oss.

Uetisk

Dette er uetisk av to grunner: overfor de norske pasientene som dør mens data samles inn eller som må kjøpe av egen lomme for å redde livet, og fordi Norge da ikke bidrar til kunnskapsbyggingen.

At celleterapien som reddet Andrea er offentlig tilgjengelig for nesten alle andre europeiske pasienter skyldes blant annet at flere av landene har inngått resultatbaserte avtaler som «no cure, no pay» hvor de kun betaler hvis behandlingen virker, og legemiddelindustrien må ta regningen for behandlinger som ikke virker.

Også i Norge er det heldigvis bevegelse i riktig retning: Beslutningsforum har utarbeidet et rammeverk for alternative prisavtaler, og har sagt ja til en resultatbasert avtale for verdens dyreste genterapi til barn med en alvorlig muskelsykdom.

Vi håper på mer av dette. Ved å finne gode, bærekraftige betalingsløsninger unngår vi en todeling der livreddende behandling bare blir tilgjengelig privat.

Vi er rystet over negative uttalelser fra Hofmann og Vogt om våre interesser, bindinger og makt. Vi sier det gjerne i klartekst: Vi er stolte over å sloss for pasientene.

Det er vårt oppdrag å bidra til løsninger som kan redde menneskers liv i møte med uhelbredelig kreft, og vi er stolte over å sloss side om side med alle sjelden-pasientene som har vært underprioritert så lenge. Det lover vi å fortsette med.

Men hvordan hjelper Hofmann og Vogt sjelden-pasienter og kreftpasienter som nå øyner håp om et nytt liv etter genterapi? Ved å gjøre ingenting?

Forskersonen er forskning.nos side for debatt og populærvitenskap